ARBEITSGEMEINSCHAFT PÄDIATRISCHE IMMUNOLOGIE

PÄDIATRISCHE IMMUNOLOGIE (API) e.V.

Studien


Hier werden aktuelle Studien aus dem Bereich (Kinder-)Immunologie aufgeführt.

Es wird ausdrücklich darauf hingewiesen, dass die hier genannten Studien in der Verantwortung der entsprechenden Institutionen/Studienleiter liegen und die API mit den Studien in keinerlei Zusammenhang steht.


Titel der Studie: Randomisierte Studie zu Leniolisib/CDZ173: CCDZ173X2201 (placebokontrolliert) mit nahtloser Extensionsstudie CCDZ173X2201E1 (open label) ab dem Alter von 12 Lebensjahren (45 kgKG)

verantwortlicher Studienleiter: Prof. Dr. Catharina Schütz, Dresden, Tel.: +49 (0) 351 458 11702 | Studienschwester: Fr. M von der Osten, Tel.: +49 (0) 351 458 11616

Beschreibung: CDZ173 (Leniolisib) ist ein selektiver PI3kdelta-Inhibitor, der in der Therapie von APDS/PASLI-Patienten eingesetzt wird.

Beobachtet werden eine Kontrolle der Lymphoproliferation, z.B. mit Regredienz der Lymphadenopathie/Splenomegalie.

Die für den Einschluss von Patienten offene CCDZ173X2201-Studie ist randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert (und registrierungsrelevant).

In diese Studie werden APDS-Patienten mit einem Mindestalter von 12 Jahren eingeschlossen. Die Behandlungsdauer in der Studie beträgt 3 Monate.
Patienten, die diese Studie abschließen, können direkt in die Extensionsstudie (CCDZ173X2201E1) aufgenommen werden, um hier bis zu 5 Jahren mit Leniolisib behandelt zu werden. Die Extensionsstudie hat ein "open-label" Design.


Laufzeit: Einschluss nur bis Dezember 2020, verblindet über 3 Monate, anschließend Verum für alle möglich Einschluss- Ausschlusskriterien können jederzeit erfragt werden.


Titel der Studie: Klinische Daten von DADA2-Patienten

verantwortlicher Studienleiter: Prof. Dr. Bodo Grimbacher, Freiburg und DADA2-Foundation

Beschreibung: Die DADA2-Foundation bittet um Erfassung relevanter klinischer Parameter aller in Deutschland lebender DADA2-Patienten. Beigefügtes Excel-Sheet hierfür bitte an Bodo Grimbacher per Mail schicken.

Umfrage DADA2
ausfüllbare Exceltabelle
Umfrage DADA2.xlsx (9.24KB)
Umfrage DADA2
ausfüllbare Exceltabelle
Umfrage DADA2.xlsx (9.24KB)



Titel der Studie: NLRC4/XIAP-Phase-III-Studie

verantwortlicher Studienleiter: Prof. Dr. Stephan Ehl, Freiburg

Beschreibung: Seit kurzem können wir pädiatrische Patienten mit NLRC4-assoziierter Erkrankung und XIAP-Defizienz im Rahmen einer Studie mit IL-18BP behandeln. Die Studie hat ein "randomized withdrawl design" und geht über 26 Wochen. Die ersten 4 Wochen müssen die Patienten in Freiburg sein, dann gibt es eine "home care nurse", die alle 2 Tage das Medikament verabreicht. Patienten, die ansprechen, können in eine open label extension study aufgenommen werden. Die Patienten müssen eine gewisse Krankheitsaktivität aufweisen (CRP/Ferritin, klinischer MAIDAI Score), um eingeschlossen werden zu können.